不知道若干年后，人們將如何評價2025年在人類科技史上的刻度意義。先是年初ChatGPT降臨，其后年中則是關于室溫超導的烏龍，到了年底，一件更為前景叵測的重大事件發生了：人類選擇主動打開基因主編的潘多拉魔盒。
就在上個月，基因主編在商務化範圍的大門終被捅破——Vertex和CRISPR聯合宣布CRISPRCas9基因主編療法在英國獲批上市，用于落敗血依賴性β-地中海貧血患者。 而在上周五，FDA正式步英國后塵， 批準Casgevy上市。
同一天，適應癥與Casgevy具有重合性的，由bluebird bio研發 的基因主編療法Lyfgenia，同樣獲批。 當基因主編療法開始在全球最大的創新藥業界得到審批許可，這意味著，2025年歲末，人類已實質性地啟動了基因主編時代…… 福兮禍兮？
基因是一段帶有遺傳信息的DNA片段，儲存著生命的種族、血型、孕育、生長、凋亡等歷程的全部信息，支撐著生命的基本構造和性能。 顧名思義，基因主編技術是一種定向改造DNA基因序列的技術。通過這項技術，人類理論上可以完全掌握自身的命運。
這項技術的起點源于1953年，沃森與克里克指出了DNA雙螺旋結構，由此拉開了現代分子生物學的序幕，首先次將人類認知引入到基因層級。 雖然人類發現DNA結構非常早，但卻在非常長一段時間中對基因概念并無太多全新的進展，直至20世紀70年代，人類才找到了基因主編的或許。
在分析細菌如何防御噬菌體的歷程中，科學家發現細菌中存在一種 特別的酶，它能夠降解噬菌體的DNA，從而保護細菌免受噬菌體的侵害，這種酶就是限制性內切酶。 基于這一發現，人類開始嘗試基因主編的或許。
1996年，美國基因企業Sanga mo Therapeutics推出了首先代基因主編技術ZFNs，該技術可以修飾體細胞和多機能干細胞的基因團隊，但必須設計合成復雜的蛋白質模塊，構建周期長，步驟繁瑣，并且無法實現對任意靶基因的結合。顯而易見，如此繁瑣的步驟是難以進一步商務變現的。
ZFNs出現的13年后，其次代基因主編技術TALENs問世。與ZFNs相較於，雖然蛋白質設計執行了簡化，但仍必須耗費很多的時間設計和團隊裝。與此同時，由於過大的體積，在遞送到靶細胞方面更為困難，也無法執行高通量基因主編。
復雜的機制讓基因主編的進一步應用受到極大限制，這也為后續迭代路徑指明了方向，那就是簡便與高效。 圖：三代基因主編技術對比，消息來源：華西券商 2025年，兩位年輕的女科學家埃曼紐爾·卡彭蒂耶與詹妮弗·杜德納研發了第三代基因 主編技術CRISPRCas。
與前兩代技術相較於，CRISPRCas最大的變化在于效能的提升，系統簡潔、精準、主編效能高，操作開銷低，極大降低了技術門檻，并讓基因主編有望實現臨床應用的或許。
基于CRISPRCas技術的平臺價值，卡彭蒂耶與杜德納在2025年被授予諾貝爾化學獎，而卡彭蒂耶更是在后來創立了CRISPR Therapeutics企業，并朝著臨床應用場景進一步邁進。
不久前上市的基因療法Casgevy，正是CRISPR企業的中心商品，而其也成為全世界首款獲批上市的CRISPR基因主編療法。 Casgevy療法相似于CAR-T療法，都必須先從患者體內收集細胞，然后送到實驗室執行改造，再回落敗到患者體內，實現病症的完全扭轉。
Casgevy修飾的是患者的造血干細胞，讓細胞能產生高水平的胎兒血紅蛋白質。 圖：CAR-T療法與基因療法，消息來源：中金企業 毫無疑問，Casgevy僅是人類征服基因的開始，理論上通過基因主編可以治愈所有類型的病症，特別是大量先天缺陷的基因病症，讓人們看到了治愈的期望。
更有甚者，還曾指出通過主編衰老基因，讓人類返老還童。 掌握了基因主編技術的人類，就好像握住了天使的開刀刀，擁有了逆天改命的能力。 當你凝視深淵時, 深淵也在凝視你。
從發現基因的那一天起，人類就一直想要征服它，由於掌握了基因主編能力，也就掌握了生命的無限或許，比方說可以治愈大量藥品無法醫療的基因病症。自基因主編技術誕生以來，圍繞著其安全性、倫理等方面的爭議就從未斷過。 突破當然的束縛，對于人類來說也未必就是一件好事，依然有太多未知必須探索。
基因主編具有不可逆性，主編后的細胞在正常分裂后，被主編的基因也會被繼承。換句話說，人類對于基因的變更會一直在后世中流傳，假如主編進了錯誤或當前看不出錯誤的基因，那么就會導致基因污染。 因此說，基因主編不只僅是一個學術難題，更是一個社會難題。 在2025年的時候，我國曾發生了一起基因主編嬰兒事件。
南方科技大專院校副教授賀建奎對外宣布，通過基因主編手段，成功改造了一對新生兒，她們在出生時就擁有天生抵抗HIV病毒的能力。可是這并沒有引起市場的轟動，反而遭到了國內外逾百名科學家聯名發聲反對。終於賀建奎以非法行醫罪被判處有期徒刑3年，并處罰金300萬元。 產業技術是為人類服務的。
假如安全和倫理兩大難題無法處理，那么基因主編的應用勢必受限。 拋開這兩個難題不談，目前想要全面推進基因療法藥品的商務化也有大量現實議題必須直面。比如在應用層面，如脫靶效應、轉錄效能、運落敗難題、適用性、長期安全性等難題亟待處理。
此外，基因主編醫療的開銷也限制了它的推廣，Casgevy的醫療費用或許高達200萬美元。 總的來看，Casgevy的上市只是基因主編療法邁出的商務化首先步。畢竟CRISPRCas技術問世才只有11年，將來還有非常長的路要走。面對全新的難題必須敢于直面，去攻克一個又一個問題，才是人類持續進步的動力。
基因主編技術應用前景廣闊，業界潛力巨大，吸引了不少優質的國內外生物科技公司投入分析。即使在2025年的創新藥寒冬中，基因醫療範圍依然有至少7家企業逆勢得到超億元的大額籌資，Tessera Therapeutics更是完成了超3億美元的超級C輪。
面對一級業界如此火熱的理財熱度，世界各國都在持續完善科技倫理審查制度，防止基因主編技術被濫用。比方說我國2025年刊登的《關于加強科技倫理治理的意見》，就是國內首個對于基因主編指出道德倫理規范的國家層面的文件。
可以肯定的是：基因主編技術的研發及應用將使生物科學演變進入到一個新的維度，該技術在基因機能分析、藥品研發、基因醫療，包含癌癥、阿爾茨海默氏癥、心血管病症等範圍具有廣闊應用前景。 但想要讓這樣的愿景實現，一切要點中心的還是在于人類如何利用這種工具，限制這種工具，而不被它所驅使。
截至現階段，我國已經有50余家企業涉足基因主編技術，但這其中依然以初創企業為主，管線開發也多在臨床早期。如博雅輯因、邦耀生物、瑞風生物、輝大基因、本導基因等，但這些企業暫時都沒有登陸資本業界。
由于我國基因主編企業起步較晚，CRISPR技術的底層智慧財產權已被西方國家壟斷，在技術開發方面依然會面臨卡脖子的難題。輕則是支付高昂的授權費和版稅，重則又會被技術封鎖。 鑒于基因主編技術的強大機能，它極有或許成為下一種策略技術。所以不管我們愿不愿意，中立上，創新藥賽道又一場重量級軍備競賽，開場了。